根据研究人员发表的研究报告,研究人员称创造了能识别与疾病相关的RNA的小分子,旨在破坏RNA。由于小分子具有细胞渗透性,相比旨在降解RNA的传统方法如RNA干扰(RNAi),新方法具有一些优势。
众所周知,基因表达可以通过触发RNA的降解来得以控制,另外也可以通过募集一系列化合物来分裂这些分子,当一系列的化合物可以在体外诱导RNA分裂时,到目前为止,这一切在活细胞中尚未有效完成。根据报告,小型分子可以以RNA为靶点引发I型强直性肌营养不良症,还会产生羟自由基的分子。当小型分子识别靶点后,羟自由基会被释放出来,从而分裂与疾病相关的RNA,进而缓解疾病的症状。研究人员称,虽然化合物可以产生高效的活性自由基,但化合物要无毒就必须处于相对有效的剂量。
报告称,I型营养不良性肌强直症会引发RNA的缺失,会引发蛋白质剪接异常,还可能引发一系列肌肉问题、白内障、心脏缺陷和激素改变等。
(来源:互联网)
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